ARNnp U7 modificados para el tratamiento de las enfermedades neuromusculares

摘要

ARNnp huU7 modificado, que comprende los elementos siguientes unidos covalentemente del extremo 3' al extremo 5': · un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 1 · un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 2, y · uno o más polinucleótidos en los que: - por lo menos uno de dichos polinucleótidos es un antisentido de por lo menos parte de un pre-ARNm diana, en el que dicha por lo menos parte de un pre-ARNm diana es por lo menos: · un sitio de empalme de un exón, pudiendo dicho antisentido interferir con el empalme de dicho exón, o · una expansión de repetición de trinucleótido, pudiendo dicho antisentido de dicha expansión desencadenar la destrucción selectiva de dicho pre-ARNm diana, y - por lo menos uno de dichos polinucleótidos (el dominio kiss) puede hibridarse con por lo menos 4 nucleótidos comprendidos dentro de los nucleótidos comprendidos entre los nucleótidos 12 y los nucleótidos 20 de SEC ID nº 1.