氨基脂质，及其合成和用途

摘要

本发明提供了新的氨基脂质和用于合成这些化合物的便利方法。这些（阳离子）氨基脂质作为转染剂具有良好的特性。所述方法是经济的通用的两步合成，允许制备各种氨基脂质，由此导致转染剂组合文库的装配。此外，本发明提供了含有所述氨基脂质的脂质颗粒（脂质体）及其用于将生物活性剂传送至细胞中的用途。本发明还包括含有阳离子氨基脂质的脂质颗粒作为药物的用途。

主权项

具有以下通式(I)的氨基脂质：其中R¹和R²相同或不同，并且独立地是C₆‑C₂₄烷基、C₆‑C₂₄烯基、C₆‑C₂₄炔基或C₆‑C₂₄酰基，其可以任选被C₁‑C₆烃基基团取代，X¹和X²相同或不同，是S或S＝O或S(＝O)₂，Y是通式‑NH‑C(O)‑的酰胺，通式‑O‑C(O)‑的酯或通式的杂环酰胺，其中k和l是0至2的整数，R³和R⁴相同或不同，并且独立地是C₁‑C₁₂烷基、C₁‑C₁₂烯基或C₁‑C₁₂炔基，其中烷基、烯基或炔基可以任选被C₁‑C₆烃基基团取代，或R³和R⁴可以结合形成3至10个原子和0至6个选自氮、硫和氧的杂原子的任选取代的杂环，R⁵不存在或是氢或C₁‑C₁₂烷基，以提供季胺，m是1至12的整数，并且n是2至12的整数。