发明名称 |
Oligonucleótidos no codificantes para la inducción de la omisión exónica y métodos de uso de los mismos |
摘要 |
Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 20 a 31 nucleótidos de longitud y es un oligonucleótido que es hibridable de forma específica con una región diana del exón 53 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H53A (+23+47), sitio de apareamiento H53A (+39+69), o ambos, en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y, en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 53. |
申请公布号 |
ES2564185(T3) |
申请公布日期 |
2016.03.18 |
申请号 |
ES20100004274T |
申请日期 |
2005.06.28 |
申请人 |
THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA |
发明人 |
Wilton, Stephen Donald;Fletcher, Sue;McClorey, Graham |
分类号 |
C12N15/113;A61K31/7088;A61K31/712;A61K48/00;C07H21/00 |
主分类号 |
C12N15/113 |
代理机构 |
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代理人 |
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主权项 |
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地址 |
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