| 发明名称 | 用于治疗肌肉萎缩的外显子跳跃组合物 | ||
| 摘要 | 本发明描述了能够结合在人类抗肌萎缩蛋白基因中的选定的靶标位点以诱发外显子53跳跃的反义分子。 | ||
| 申请公布号 | CN105392884A | 申请公布日期 | 2016.03.09 |
| 申请号 | CN201480027371.7 | 申请日期 | 2014.03.14 |
| 申请人 | 萨勒普塔医疗公司 | 发明人 | R.K.贝斯特维克;D.E.弗兰克 |
| 分类号 | C12N15/11(2006.01)I;C12N15/113(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;A61P21/00(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/11(2006.01)I |
| 代理机构 | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人 | 初明明;林森 |
| 主权项 | 能够结合选定的靶标以诱发在人类抗肌萎缩蛋白基因中的外显子跳跃的长度为20‑50个核苷酸的反义寡聚体，其中所述反义寡聚体包含特异性杂交至选自H53A(+36+60)、H53A(+30+57)、H53A(+30+56)、H53A(+30+55)和H53A(+33+57)的外显子53靶标区的碱基序列，其中所述寡聚体的碱基连接吗啉环结构，且其中所述吗啉环结构通过接合一个环结构的吗啉氮到邻近环结构的5'外环碳的含磷亚基间键接合。 | ||
| 地址 | 美国华盛顿州 | ||