| 摘要 |
본 발명은 안티센스 올리고뉴클레오티드 (ASO) 조성물 및 특히, 안티센스 올리고뉴클레오티드 (ASO)의 세포질 전달을 위한 조성물과 방법에 관계한다. 부분 단일 가닥 및 부분 이중 가닥인 하이브리드 ASO가 제공되는데, 이들은 혼성화하여, 핵산-결합 단백질 영역에 비공유적으로 결합할 수 있는 이중 가닥 영역을 형성한다. 이러한 방식으로, 표적 세포 내로 안티센스 DNA의 전달을 용이하게 하는 ASO::단백질 복합체가 생산될 수 있다. 이런 복합체는 세포에서 유전자 발현을 하향조절하는데 이용될 수 있다. |
