| 发明名称 |
GENE-THERAPY VECTORS FOR TREATING CARDIOMYOPATHY |
| 摘要 |
본 발명은 치료를 요하는 대상자에서 비대심근증의 치료 또는 예방에 유용한 유전자 치료 벡터에 관한 것이다. 본 발명의 유전자 치료 벡터는 심장 근절 단백질을 인코딩하는 핵산 서열 및 상기 핵산 서열에 작동적으로 결합된 심근세포-특이적 프로모터를 포함한다. 본 발명은 또한 상기 유전자 치료 벡터를 포함하는 세포에 관한 것이다. 상기 유전자 치료 벡터 및/또는 상기 벡터를 포함하는 세포를 포함하는 약제학적 조성물도 제공된다. 다른 양태에서, 본 발명은 치료를 요하는 대상자 내로 본 발명의 유전자 치료 벡터를 도입함으로써 대상자에서 비대심근증을 치료 또는 예방하기 위한 방법에 관한 것이다. |
| 申请公布号 |
KR20160023649(A) |
申请公布日期 |
2016.03.03 |
| 申请号 |
KR20157032860 |
申请日期 |
2014.04.17 |
| 申请人 |
UNIVERSITAETSKLINIKUM HAMBURG-EPPENDORF;ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE;UNIVERSITE PIERRE ET MARIE CURIE (PARIS 6);RUPRECHT-KARLS-UNIVERSITAT HEIDELBERG |
发明人 |
CARRIER LUCIE;ESCHENHAGEN THOMAS;VOIT THOMAS;MEARINI GIULIA;MUELLER OLIVER;STIMPEL DOREEN;MOUROT FILIATRE JULIA |
| 分类号 |
C12N15/86;A61K35/34;C07K14/47;C12N5/074;C12N5/077 |
主分类号 |
C12N15/86 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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