| 摘要 |
Métodos, compuestos y composiciones para reducir la expresión del ARNm y las proteínas DMPK en un animal. Además, en la presente se proveen métodos, compuestos y composiciones para reducir preferencialmente el ARN de DMPK CUGexp, para reducir una miotonía o para reducir una patología por corte y empalme defectuoso en un animal. Dichos métodos, compuestos y composiciones son de utilidad para tratar, prevenir, demorar o aliviar la distrofia miotónica tipo 1, o un síntoma de la misma. Reivindicación 1: Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en 10 - 30 nucleósidos unidos y que tiene una secuencia de una base nucleotídica que comprende una región complementaria que comprende por lo menos 8 bases nucleotídicas contiguas complementarias de una región blanco de igual longitud que la de un ácido nucleico DMPK. |
