发明名称 白蛋白产生和细胞增殖
摘要 本发明提供了上调白蛋白产生的小激活RNA分子。本发明还提供了上调白蛋白产生的方法,此类方法涉及使用能够增加白蛋白表达的小激活RNA分子。本发明还提供了小激活RNA分子在治疗例如治疗或预防过度增殖性病症和/或特征在于低白蛋白血症的病症中的用途。
申请公布号 CN103842508B 申请公布日期 2016.02.24
申请号 CN201280030756.X 申请日期 2012.06.20
申请人 米纳治疗有限公司 发明人 P·萨特罗姆
分类号 C12N15/113(2010.01)I;C12Q1/68(2006.01)I;A61P35/00(2006.01)I 主分类号 C12N15/113(2010.01)I
代理机构 隆天知识产权代理有限公司 72003 代理人 吴小瑛
主权项 一种上调白蛋白产生的小激活RNA在制备用于治疗癌症或肝硬化病症的制剂中的应用,其中所述小激活RNA通过激活选自白蛋白和CEBPA的靶基因来上调白蛋白产生,其中所述小激活RNA特异性下调靶RNA转录物,其中,(i)所述靶RNA转录物与位于所述靶基因的转录起始位点上游500个核苷酸和下游500个核苷酸之间的所述靶基因的编码链上的序列互补,和(ii)所述小激活RNA包含与所述靶转录物的区域具有至少95%互补性的具有至少18个核苷酸的序列,其中所述小激活RNA包含具有选自SEQ ID NO:6、8、10、12、14和16的序列的第一链。
地址 英国伦敦