DELIVERY, ENGINEERING AND OPTIMIZATION OF SYSTEMS, METHODS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING AND MODELING DISEASES AND DISORDERS OF POST MITOTIC CELLS

摘要

본 발명은 서열의 조작 및/또는 표적 서열의 활성을 위한 시스템, 방법, 및 조성물의 전달, 유전자 조작 및 최적화를 제공한다. 전달 시스템, 및 전달을 위한 부위로서 표적화되는 유사분열 후 세포를 포함하는 조직 또는 기관이 제공된다. 또한, 일부가 CRISPR 복합체의 하나 이상의 구성요소를 암호화하는 벡터 및 벡터 시스템뿐만 아니라 상기 벡터의 설계 및 사용을 위한 방법이 제공된다. 표적 인지 및 독성의 회피를 위한 향상된 특이성을 보장하고, 질병 또는 질환의 상태를 변화시키거나 개선하기 위해 관심대상 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시키기 위해 진핵 세포에서 CRISPR 복합체 형성을 유도하는 방법이 또한 제공된다.