| 发明名称 | 经工程化以克服内涵体截留的人工转录因子 | ||
| 摘要 | 本发明涉及经工程化以在转导至细胞内之后克服内涵体截留的人工转录因子，其包含特异性靶向基因启动子的多指锌指蛋白。这种人工转录因子包含融合至激活性或抑制性蛋白结构域的多指锌指蛋白、核定位序列，蛋白转导结构域和内涵体特异性蛋白酶识别位点。这些可转导人工转录因子对于治疗由膜结合受体蛋白，核受体蛋白或单倍剂量不足基因的产物引起或调制的疾病的治疗特别有用。 | ||
| 申请公布号 | CN105339386A | 申请公布日期 | 2016.02.17 |
| 申请号 | CN201480031910.4 | 申请日期 | 2014.04.02 |
| 申请人 | 阿里奥弗塔股份公司 | 发明人 | 艾伯特·诺伊特茨纳;约瑟夫·弗拉默尔;爱丽丝·赫胥黎 |
| 分类号 | C07K14/47(2006.01)I | 主分类号 | C07K14/47(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人 | 巩克栋;杨生平 |
| 主权项 | 一种人工转录因子，其包含融合至激活性或抑制性蛋白结构域、特异性靶向基因启动子的多指锌指蛋白，核定位序列，蛋白转导结构域和内涵体特异性蛋白酶识别位点。 | ||
| 地址 | 瑞士巴塞尔 | ||