Zusammensetzungen für die durch RNA gesteuerte Modifikation einer Ziel-DNA und für die durch RNA gesteuerte Modulation der Transkription

摘要

Zusammensetzung, die ein auf DNA gerichtetes RNA-Einzelmolekül umfasst, wobei das auf DNA gerichtete RNA-Einzelmolekül Folgendes umfasst: (a) ein auf DNA gerichtetes Segment, das eine Nukleotidsequenz umfasst, die komplementär zu einer Sequenz in einer Ziel-DNA ist, und (b) ein Protein-bindendes Segment, das mit einem Cas9-Polypeptid interagiert, wobei das Protein-bindende Segment zwei komplementäre Abschnitte von Nukleotiden umfasst, die so hybridisieren, dass ein doppelsträngiger RNA(dsRNA)-Duplex gebildet wird, wobei der dsRNA-Duplex komplementäre Nukleotide einer tracrRNA und einer CRISPR-RNA (crRNA) umfasst, und wobei die zwei komplementären Abschnitte von Nukleotiden kovalent durch zwischenliegende Nukleotide miteinander verbunden sind.