| 发明名称 |
TMPRSS6 COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF |
| 摘要 |
본 발명은 TMPRSS6 유전자를 표적하는 RNAi 작용제, 예를 들어, 이중 가닥 RNAi 작용제, 및 TMPRSS6의 발현을 억제하기 위한 이러한 RNAi 작용제의 사용 방법, 및 TMPRSS6과 연관된 장애, 예를 들어, 철분 과부하와 연관된 장애, 예컨대 β-탈라세미아 또는 혈색소침착증을 가진 피검자의 치료 방법에 관한 것이다. |
| 申请公布号 |
KR20160009687(A) |
申请公布日期 |
2016.01.26 |
| 申请号 |
KR20157035878 |
申请日期 |
2014.05.22 |
| 申请人 |
ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. |
发明人 |
BUTLER JAMES;BETTENCOURT BRIAN;RAJEEV KALLANTHOTTATHIL G.;MAIER MARTIN;CHARISSE KLAUS |
| 分类号 |
C12N15/113;A61K31/7088;C12N9/64 |
主分类号 |
C12N15/113 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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