配列操作および治療適用のための系、方法および組成物の送達、エンジニアリングおよび最適化

摘要

本発明は、配列の操作および／または標的配列の活性のための系、方法、および組成物の送達、エンジニアリングおよび最適化を提供する。送達系および送達部位としてターゲティングされる組織または臓器が提供される。また、中の一部がＣＲＩＳＰＲ複合体の１つ以上の成分をコードするベクターおよびベクター系、ならびにかかるベクターの設計および使用方法も提供される。また、標的認識に対する特異性の増強および毒性の回避を確実にし、かつ目的ゲノム遺伝子座の標的部位を編集または改変して疾患または病態の状態を変化させまたは改善するため、真核細胞（ｅｕｋａｒｙｏｔｉｃ ｃｅｉｌ）においてＣＲＩＳＰＲ複合体形成を誘導する方法も提供される。