用于调节TAU表达的组合物和方法

摘要

公开了用于使用Tau反义化合物调节动物中Tau mRNA的剪接的方法。本文还公开了用于使用Tau反义化合物降低动物中Tau mRNA和蛋白的表达的方法。所述化合物和方法适用于治疗、预防或改善有此需要的个体内的神经变性疾病。可使用Tau反义寡核苷酸的施用来治疗、预防和改善的神经变性疾病的实例包括阿尔茨海默氏病、额颞痴呆(FTD)、FTDP-17、进行性核上性麻痹、慢性创伤性脑病、癫痫和Dravet综合征。

主权项

一种包含修饰寡核苷酸的化合物，所述修饰寡核苷酸是由8至30个连接核苷组成且具有包含含有至少8个连续核碱基的互补区域的核碱基序列，所述互补区域与Tau转录物的等长度靶区域互补。