亲脂性多聚核苷酸缀合物

摘要

本申请公开了包括多聚核苷酸-胆固醇缀合物的亲脂性多聚核苷酸缀合物，以及采用所述缀合物将治疗性多聚核苷酸递送至需要治疗的哺乳动物细胞或哺乳动物患者的方法。本公开进一步提供了合成亲脂性多聚核苷酸缀合物的方法。所述缀合物被设计为模拟或靶向细胞miRNA。所述亲脂性部分，诸如胆固醇或胆固醇衍生物，与多聚核苷酸通过基本上呈线性的烃基团相间隔。由于在亲脂性部分附近缺少显著极性的基团和/或可交换质子，所述亲脂性部分和细胞膜之间的相互作用增强了，以提供向细胞中的有效进入。

主权项

亲脂性多聚核苷酸缀合物，包括以下结构：其中R为通过3’位缀合至所述结构的多聚核苷酸。