与溶酶体贮积症的测试相关的化合物和方法

摘要

本发明提供包括适合于检测酶，如溶酶体储存酶的活性的化合物的底物，其中所述底物包括：糖部分；允许糖部分与所述底物的其余结构共轭的连接子部分；和两个或更多个脂肪酸链或其衍生物，其中的至少一个经充分结构化以提供水性或有机溶剂系统中提高的可溶性。还提供使用本发明底物的使用底物检测酶活性的方法。

主权项

一种用于酶的分析的底物，其具有下式：其中A为通过糖苷键连接到O的单糖或二糖；B1选自由以下组成的群组：C₁‑C₂₀烷基；含杂原子的C₁‑C₂₀烷基、C₂‑C₂₀烯基；含杂原子的C₂‑C₂₀烯基、经取代或未经取代C₆‑C₂₀芳基；B2选自由以下组成的群组：C₂‑C₇酰胺基；C₂‑C₇氨基甲酸酯；C₂‑C₇酯、C₂‑C₇脲基；C₂‑C₇氨甲酰基；C₂‑C₇羰基；C₁‑C₇烷基；含杂原子的C₁‑C₇烷基；具有N、O或S的取代基的C₁‑C₇烷基；C₂‑C₇烯基；含杂原子的C₂‑C₇烯基；具有N、O或S的取代基的C₂‑C₇烯基；且B3选自由以下组成的群组：具有N、O或S的取代基的C₁‑C₂₀烷基；C₁‑C₂₀烷基、含杂原子的C₁‑C₂₀烷基；C₄‑C₂₀醚；C₁‑C₂₀酯；C₁‑C₂₀烯基；含杂原子的C₁‑C₂₀烯基；具有N、O或S的取代基的C₂‑C₂₀烯基；C₁‑C₂₀炔基；含杂原子的C₁‑C₂₀炔基；具有N、O或S的取代基的C₂‑C₂₀炔基C₆‑C₂₀芳基；和含有N、O或S的杂原子的C₆‑C₂₀杂环。