| 发明名称 |
SELECTIVE GENE THERAPY EXPRESSION SYSTEM |
| 摘要 |
본 발명은 단백질을 암호화하는 서열을 포함하는 전신 투여용 발현 시스템에 관한 것으로서, 상기 발현 시스템은 - 골격근 및/또는 말초 신경 조직을 포함하는 표적 조직에서 치료학적으로 허용가능한 수준으로 상기 단백질을 발현시키고; - 표적 조직 이외의 조직, 특히 심장에서 독성학적으로 허용가능한 수준으로 상기 단백질을 발현시킨다. |
| 申请公布号 |
KR20160002900(A) |
申请公布日期 |
2016.01.08 |
| 申请号 |
KR20157032245 |
申请日期 |
2014.04.10 |
| 申请人 |
GENETHON;CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE |
发明人 |
BUJ BELLO ANA MARIA;RICHARD ISABELLE |
| 分类号 |
C12N15/864;A61K48/00;C07K14/47;C12N9/16;C12N9/64 |
主分类号 |
C12N15/864 |
| 代理机构 |
|
代理人 |
|
| 主权项 |
|
| 地址 |
|
