特定のニューロン種へのオリゴヌクレオチド分子の選択的送達によるパーキンソン病の治療のための組成物および方法

摘要

本発明は、（ｉ）ドーパミン輸送体（ＤＡＴ）、セロトニン輸送体（ＳＥＲＴ）またはノルエピネフリン輸送体（ＮＥＴ）からなる群から選択される１以上の神経伝達物質輸送体に特異的に結合する選択性薬剤と、（ｉｉ）神経伝達物質輸送体と同じ細胞で発現される標的分子であって、α−シヌクレインまたはα−シヌクレインをコードするｍＲＮＡである標的分子に、特異的に結合することができる核酸とを含んでなる、コンジュゲートを提供する。本発明のコンジュゲートは、対象とする細胞への核酸の送達に有用であり、従って、標的核酸によりコードされるタンパク質のダウンレギュレーションを必要とする疾患の治療に、ならびに診断目的での細胞への撮像剤の送達に有用である。