发明名称 |
C9ORF72発現を調節するための組成物 |
摘要 |
<p>動物におけるC90RF72 mRNAおよびタンパク質の発現を、C90RF72特異的阻害剤を用いて低減させる組成物および方法が、本明細書に開示される。そのような方法は、神経変性疾患の治療、予防、または緩和を、それを必要とする個体に行うのに有用である。そのようなC90RF72特異的阻害剤には、アンチセンス化合物が含まれる。C90RF72特異的阻害剤の投与により治療、予防、および緩和することができる神経変性疾患の例としては、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、前頭側頭型認知症(FTD)、大脳皮質基底核変性症(CBD)、非定型パーキンソン症候群、およびオリーブ橋小脳変性症(OPCD)が挙げられる。【選択図】なし</p> |
申请公布号 |
JP2015536132(A) |
申请公布日期 |
2015.12.21 |
申请号 |
JP20150537009 |
申请日期 |
2013.10.15 |
申请人 |
アイシス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド |
发明人 |
ベネット,フランク・シー;フレアー,スーザン・エム;スウェイジ,エリック・イー;リゴ,フランク |
分类号 |
C12N15/113;A61K31/7088;A61K31/7105;A61K31/711;A61K31/7115;A61K31/712;A61K31/7125;A61K48/00;A61P25/00;A61P25/16;A61P25/28;A61P43/00;C12N15/09 |
主分类号 |
C12N15/113 |
代理机构 |
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代理人 |
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主权项 |
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地址 |
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