发明名称 C9ORF72発現を調節するための組成物
摘要 <p>動物におけるC90RF72 mRNAおよびタンパク質の発現を、C90RF72特異的阻害剤を用いて低減させる組成物および方法が、本明細書に開示される。そのような方法は、神経変性疾患の治療、予防、または緩和を、それを必要とする個体に行うのに有用である。そのようなC90RF72特異的阻害剤には、アンチセンス化合物が含まれる。C90RF72特異的阻害剤の投与により治療、予防、および緩和することができる神経変性疾患の例としては、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、前頭側頭型認知症(FTD)、大脳皮質基底核変性症(CBD)、非定型パーキンソン症候群、およびオリーブ橋小脳変性症(OPCD)が挙げられる。【選択図】なし</p>
申请公布号 JP2015536132(A) 申请公布日期 2015.12.21
申请号 JP20150537009 申请日期 2013.10.15
申请人 アイシス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド 发明人 ベネット,フランク・シー;フレアー,スーザン・エム;スウェイジ,エリック・イー;リゴ,フランク
分类号 C12N15/113;A61K31/7088;A61K31/7105;A61K31/711;A61K31/7115;A61K31/712;A61K31/7125;A61K48/00;A61P25/00;A61P25/16;A61P25/28;A61P43/00;C12N15/09 主分类号 C12N15/113
代理机构 代理人
主权项
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