用于传递活性成分的脂质和脂质组合物

摘要

本发明提供了式(I)化合物或其可药用的盐，在式(I)中，R¹－R⁴、L和X如本文所定义。式(I)化合物及其可药用的盐为阳离子脂质，用于将生物活性成分传递至细胞和组织。

主权项

式(I)化合物或其可药用的盐：其中：L为C_1‑6亚烷基、C_2‑6亚链烯基、C_2‑6亚炔基、‑(CH₂)_r‑C_3‑7亚环烷基‑(CH₂)_s‑、(CH₂)_s‑C_3‑7亚环烯基‑(CH₂)_s‑、‑(CH₂)_s‑C_3‑7亚环炔基‑(CH₂)_s‑、*‑C_1‑4亚烷基‑L2‑、*‑C_1‑4亚烷基‑L2‑C_1‑4亚烷基‑、其中*表示与NR¹R²基团的连接部分；L2，以任何一个方向连接的，为‑O‑、‑S‑、‑C(O)‑、‑C(O)O‑、‑OC(O)O‑、‑CONH‑、S(O)₂NH‑、NHCONH‑或NHCSNH‑；每个s独立为0、1或2；每个t独立为0、1、2、3或4；u为0、1、2、3、4、5或6；R¹和R²各自独立为任选取代的C_1‑6烷基、任选取代的C_2‑6链烯基、任选取代的C_2‑6炔基、任选取代的C_3‑7环烷基‑(CH₂)_s‑、任选取代的C_3‑7环烯基‑(CH₂)_s‑、任选取代的C_3‑7环炔基‑(CH₂)_s‑或任选取代的苯基‑(CH₂)_s‑；其中所述C_1‑6烷基、C_2‑6链烯基、C_2‑6炔基、C_3‑7环烷基、C_3‑7环烯基、C_3‑7环炔基和苯基任选被1或2个各自独立选自下列基团的取代基取代：OH、C_1‑3烷氧基、COOH和COO‑C_1‑4烷基，或者R¹和R²一起结合形成任选取代的4－12元杂环环，所述杂环环任选被1－3个各自独立选自下列基团的取代基取代：OH、卤素、C_1‑3烷基、C_1‑3烷氧基、二甲基氨基、‑COO‑C_1‑4烷基、苯基、哌啶基和吗啉基；R³和R⁴各自独立为：(a)–Z¹‑R^a，(b)–Z¹‑R^b‑Z²‑R^a，(c)–Z¹‑R^b‑Z²‑R^b‑Z³‑R^a，(d)–Z¹‑R^b‑Z²‑R^b‑Z³‑R^b‑Z⁴‑R^a，(e)‑R^b‑Z¹‑R^a，(f)‑R^b‑Z¹‑R^b‑Z²‑R^a，(g)‑R^b‑Z¹‑R^b‑Z²‑R^b‑Z³‑R^a，(h)‑R^b‑Z¹‑R^b‑Z²‑R^b‑Z³‑R^b‑Z⁴‑R^a，(i)‑R^c，(j)‑Z¹‑R^b‑R^c，或(k)‑R^b‑Z¹‑R^b‑R^c；其中Z¹、Z²、Z³和Z⁴，以任何一个方向连接的，各自独立为‑O‑、‑C(O)O‑、‑OC(O)O‑或CONH‑；R^a为C_2‑22烷基、C_2‑22链烯基或C_2‑22炔基；每个R^b独立为C_1‑20亚烷基、C_2‑20亚链烯基或C_2‑20亚炔基；R^c为R为C_5‑22烷基、C_5‑22链烯基或C_5‑22炔基；n为0－12；m、p和q各自独立为0、1、2、3或4；前提是链(a)‑(h)具有12－30个碳原子，链(i)‑(k)具有12－70个碳原子；X为CR⁶或N；并且R⁶为H、卤素、C_1‑6烷基或R⁴。