INTERFERENCIA DE ARN ESPECIFICO DE ALELOS.

摘要

Un procedimiento ex vivo para inhibir selectivamente la expresión de un alelo objetivo mutante de un gen SOD1 en una célula que comprende alelos de tipo salvaje y mutantes del gen, en donde el alelo objetivo comprende una mutación puntual correlacionada con la esclerosis lateral amiotrófica, el procedimiento comprende administrar a la célula un siARN específico para la mutación puntual de tal modo que ocurre la interferencia de ARN específica de alelos del alelo objetivo mutante y se preserva la expresión del alelo de tipo salvaje, en donde el siARN es apareado completamente con un mARN mutante codificado por el alelo mutante pero forma un mal apareamiento de un solo nucleótido con un mARN de tipo salvaje codificado por el alelo de tipo salvaje.