修飾ＲＮＡｉ剤

摘要

本発明の一態様は、標的遺伝子の発現を阻害することができる二本鎖ＲＮＡｉ（ｄｓＲＮＡ）二重鎖剤に関する。このｄｓＲＮＡ二重鎖は、特に、一方または両方の鎖の切断部位またはその近傍に、一方または両方の鎖の３つの連続したヌクレオチドにおける３つの同一の修飾からなる１つ以上のモチーフを含む。本発明の他の態様は、治療用途に適したこれらのｄｓＲＮＡ剤を含む医薬組成物、および、例えば、様々な疾患の状態の治療のために、これらのｄｓＲＮＡ剤を投与することによって標的遺伝子の発現を阻害する方法に関する。