基于CRISPR的基因组修饰和调控

摘要

本发明提供经工程改造用于在真核细胞或胚胎中表达的RNA指导的核酸内切酶，和在真核细胞或胚胎中将RNA指导的核酸内切酶用于靶基因组修饰的方法。也提供融合蛋白，其中各融合蛋白包含CRISPR/Cas样蛋白或其片段和效应子结构域。效应子结构域可以是剪切结构域、表观遗传修饰结构域、转录激活结构域或转录抑制子结构域。也提供使用融合蛋白修饰染色体序列或调控染色体序列表达的方法。

主权项

一种分离的核酸内切酶，其包含至少一个核定位信号，至少一个核酸酶结构域，和至少一个与指导RNA相互作用以将核酸内切酶靶向用于剪切的特异性核苷酸序列的结构域。