发明名称 香豆素衍生物和用于治疗囊性纤维化、慢性阻塞性肺病和错误折叠蛋白质病症的方法
摘要 本文提供有效拯救细胞中的卤化物流出、delF508-CFTR蛋白加工和顶端功能性氯离子转运的新型CFTR纠正剂化合物;还提供用于治疗蛋白质折叠病症(例如,囊性纤维化和慢性阻塞性肺病)的方法,所述方法包括施用CFTR纠正剂化合物或其药学上可接受的盐或前药;还提供拯救细胞中的卤化物流出的方法,从而纠正细胞中的delF508-CFTR蛋白的加工缺陷,并且纠正细胞中的功能性delF508-CFTR氯离子通道。
申请公布号 CN105121437A 申请公布日期 2015.12.02
申请号 CN201480009649.8 申请日期 2014.03.14
申请人 发现生物医药公司 发明人 E.施维伯特;J.施特雷夫;J.迪克松;H.高
分类号 C07D417/04(2006.01)I;C07D414/14(2006.01)I;C07D413/04(2006.01)I;C07D405/04(2006.01)I;C07D471/04(2006.01)I;C07D491/052(2006.01)I;C07D493/04(2006.01)I;A61K31/427(2006.01)I;A61K31/4245(2006.01)I;A61K31/4196(2006.01)I;A61K31/433(2006.01)I;A61K31/422(2006.01)I;A61K31/4427(2006.01)I;A61K31/519(2006.01)I;A61K31/5377(2006.01)I;A61P11/00(2006.01)I;A61P11/12(2006.01)I 主分类号 C07D417/04(2006.01)I
代理机构 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人 梅黎;吕彩霞
主权项 一种下式的化合物:<img file="FDA0000785198830000011.GIF" wi="561" he="282" />或其药学上可接受的盐或前药,其中:R<sup>1</sup>是氢、卤素、羟基、取代的或未取代的烷氧基、取代的或未取代的氨基、取代的或未取代的C<sub>1‑6</sub>烷基或取代的或未取代的杂环烷基;R<sup>2</sup>是氢、卤素、羟基、硝基、氰基、叠氮基、氰硫基、三氟甲基、取代的或未取代的烷氧基、取代的或未取代的氨基、取代的或未取代的羰基或取代的或未取代的C<sub>1‑6</sub>烷基;R<sup>3</sup>是氢或取代的或未取代的C<sub>1‑6</sub>烷基;R<sup>4</sup>是取代的或未取代的C<sub>1‑6</sub>烷基、取代的或未取代的芳基或取代的或未取代的杂芳基;X是S或O;以及Y是O、NH或NCH<sub>3</sub>。
地址 美国阿拉巴马州