| 发明名称 | 抑制性寡核苷酸及其在治疗中的用途 | ||
| 摘要 | 公开了具有通式(I)的抑制性寡核苷酸，其可用于药物组合物，其中：在式(I)中，C是胞苷或其衍生物，其中所述胞苷衍生物选自5-甲基胞苷，具有涉及胞嘧啶碱基、胞苷核苷的糖或胞嘧啶碱基和胞苷核苷的糖两者的化学修饰的胞苷样核苷酸，2’-O-甲基胞苷，5-溴胞苷，5-羟基胞苷，核糖胞苷和胞嘧啶-P-D-阿拉伯呋喃糖苷；G是鸟苷或其衍生物，其中所述鸟苷衍生物选自7-脱氮鸟苷，具有涉及鸟嘌呤碱基、鸟苷核苷的糖或鸟嘌呤碱基和鸟苷核苷的糖两者的化学修饰的鸟苷样核苷酸；X<sub>1</sub>和X<sub>3</sub>是具有0至12个碱基的任意核苷酸序列并且每个核苷酸独立于任何其他的核苷酸；X<sub>2</sub>是具有0至3个核苷酸的任意核苷酸序列；N<sub>2</sub>和N<sub>3</sub>各自独立地是任意核苷酸；N<sub>4</sub>和N<sub>7</sub>是嘧啶或经修饰嘧啶；N<sub>5</sub>是嘌呤或经修饰嘌呤；N<sub>6</sub>是经修饰嘧啶、A或经修饰嘌呤，其中核苷酸N<sub>4</sub>、N<sub>5</sub>、N<sub>6</sub>或N<sub>7</sub>中的至少两个是经修饰嘌呤或经修饰嘧啶。X<sub>1</sub>CCN<sub>1</sub>N<sub>2</sub>N<sub>3</sub>X<sub>2</sub>N<sub>4</sub>N<sub>5</sub>GGGN<sub>6</sub>X<sub>3</sub>N<sub>7</sub> (I)。 | ||
| 申请公布号 | CN105051194A | 申请公布日期 | 2015.11.11 |
| 申请号 | CN201480004675.1 | 申请日期 | 2014.01.13 |
| 申请人 | 萨勒普塔医疗公司 | 发明人 | 欧根·乌尔曼;玛丽恩·朱克;托马斯·莱曼 |
| 分类号 | C12N15/117(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;C07H21/00(2006.01)I;A61P29/00(2006.01)I;A61P37/02(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/117(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人 | 郑斌;彭鲲鹏 |
| 主权项 | 具有以下通式的抑制性寡核苷酸：X<sub>1</sub> C C N<sub>1</sub> N<sub>2</sub> N<sub>3</sub> X<sub>2</sub> N<sub>4</sub> N<sub>5</sub> G G G N<sub>6</sub> X<sub>3</sub> N<sub>7</sub> (I)其中C是胞苷或其衍生物，其中所述胞苷衍生物选自5‑甲基胞苷，具有涉及胞嘧啶碱基、胞苷核苷的糖或胞嘧啶碱基和胞苷核苷的糖两者的化学修饰的胞苷样核苷酸，2’‑O‑甲基胞苷，5‑溴胞苷，5‑羟基胞苷，核糖胞苷和胞嘧啶‑β‑D‑阿拉伯呋喃糖苷，G是鸟苷或其衍生物，其中所述鸟苷衍生物选自7‑脱氮鸟苷，具有涉及鸟嘌呤碱基、鸟苷核苷的糖或鸟嘌呤碱基和鸟苷核苷的糖两者的化学修饰的鸟苷样核苷酸，X<sub>1</sub>和X<sub>3</sub>是具有0至12个碱基的任意核苷酸序列并且每个核苷酸独立于任何其他的核苷酸，X<sub>2</sub>是具有0至3个核苷酸的任意核苷酸序列，N<sub>1</sub>、N<sub>2</sub>和N<sub>3</sub>各自独立地是任意核苷酸，N<sub>4</sub>和N<sub>7</sub>是嘧啶或经修饰嘧啶，N<sub>5</sub>是嘌呤或经修饰嘌呤，N<sub>6</sub>是经修饰嘧啶、A或经修饰嘌呤，其中核苷酸N<sub>4</sub>、N<sub>5</sub>、N<sub>6</sub>或N<sub>7</sub>中的至少两个是经修饰嘌呤或经修饰嘧啶。 | ||
| 地址 | 美国马塞诸塞州 | ||