| 发明名称 | 含脂质的制品 | ||
| 摘要 | 本发明描述了用于施予基于核酸的治疗剂的组合物和方法，所述组合物例如缔合复合物，如脂质体和脂质复合物(lipoplexes)，其中所述缔合复合物包含：a.一种或多种化合物或其药学上可接受的盐，每种所述化合物独立地具有式(I)定义的结构；b.具有式(XV)所示结构的PEG-脂质；c.类固醇；和d.核酸，其中式(I)和式(XV)中的变量为如本文所定义。<img file="dest_path_DDA0000708380930000011.GIF" wi="929" he="741" /> | ||
| 申请公布号 | CN105030654A | 申请公布日期 | 2015.11.11 |
| 申请号 | CN201410667578.2 | 申请日期 | 2007.10.03 |
| 申请人 | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 | 发明人 | 穆希亚·曼努哈兰;卡兰托塔赫尔·G·拉吉夫;埃金·阿肯克;K·纳拉亚南纳尔·加亚普拉卡什;穆图萨米·杰拉曼;马丁·A·迈尔 |
| 分类号 | A61K9/00(2006.01)I;A61K9/127(2006.01)I;A61K31/7088(2006.01)I;A61K47/34(2006.01)I;A61K47/18(2006.01)I | 主分类号 | A61K9/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人 | 张福根;吴小瑛 |
| 主权项 | 缔合复合物，其包含：a.一种或多种化合物或其药学上可接受的盐，每种所述化合物独立地具有式(I)定义的结构，<img file="FDA0000612280880000011.GIF" wi="444" he="328" />其中：X<sup>a</sup>和X<sup>b</sup>在每次出现时分别独立地为C<sub>1‑6</sub>亚烷基；n为0、1、2、3、4或5；R分别独立地为H或<img file="FDA0000612280880000012.GIF" wi="255" he="162" />R<sub>a</sub>其中：在所述制品中，至少约80％的式(I)化合物分子中的至少n+2个R基团不是H；m为1、2、3或4；Y为O、NR<sup>2</sup>或S；R<sup>1</sup>为烷基或烯基；其每一个任选被一个或多个取代基取代；和R<sup>2</sup>为H、烷基或烯基；其每一个任选被一个或多个取代基取代；条件是，如果n＝0，则至少n+3个R基团不是H；b.具有式(XV)所示结构的PEG‑脂质<img file="FDA0000612280880000013.GIF" wi="978" he="346" />其中：L<sup>1</sup>和L<sup>2</sup>分别独立地为连接键或C(O)；R<sup>1</sup>和R<sup>2</sup>分别独立地为烷基、烯基或炔基；其每一个任选被一个或多个取<pb pnum="1" />代基取代；X为‑C(O)NH‑、C(S)NH、‑C(O)C<sub>1‑3</sub>烷基C(O)NH‑；或‑C(O)C<sub>1‑3</sub>烷基‑C(O)O‑；m为0～11的整数，且n为1～500的整数；c.类固醇；和d.核酸。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||