| 摘要 |
<p>本開示は、それぞれが切断に耐性であり、切断可能リンカーによって一緒に連結された２つ以上の標的特異的オリゴヌクレオチド（例えば、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ））を含む多量体オリゴヌクレオチド化合物を提供する。特に、それぞれ異なる標的に対する、２つ以上の連結された標的特異的オリゴヌクレオチドにより、好都合な薬物動態学的性質および薬力学的性質を呈しながら、複数の遺伝子の発現レベルの同時阻害が可能になる。記載した化合物を製造する方法およびこれらの化合物の使用も提供されている。</p> |
