| 摘要 |
<p>Cette invention concerne des compositions et des méthodes servant à renforcer le transport d'un oligonucléotide dans une cellule. Ces compositions comprennent des conjugués de nucléotide composés d'un oligonucléotide conjugué, à travers un agent de liaison moléculaire contenant au moins une liaison de disulfure, à un agent (ici appelé 'agent transporteur') qui faclilite le transport à travers une membrane cellulaire externe, ou à travers la barrière du sang et du cerveau. Dans un mode préféré, la liaison de disulfure est segmentée lorsque la cellule reçoit la composition. Les compositions pharmaceutiques comprenant un conjugué oligonucléotide de cette invention peuvent être utilisées pour traiter une grande variété de maladies et de désordres. Des méthodes pour inhiber l'expression d'une séquence d'acide nucléique à l'intérieur d'une cellule et des méthodes pour détecter une séquence d'acide nucléique dans une celllule sont aussi fournies. Dans un mode de réalisation particulier, un oligonucléotide conjugué à du cholestérol à travers un agent de liaison contenant une liaison de disulfure peut être utilisé pour des besoins thérapeutiques ou diagnostiques, par l'hybridisation de l'oligonucléotide à une séquence d'acide nucléique complémentaire dans une cellule procaryotique ou encaryotique.</p> |
