通过源自细菌的完整小细胞将靶基因递送至非吞噬哺乳动物细胞

摘要

一种将源自细菌的完整小细胞靶向至特异性非吞噬哺乳动物细胞的方法，其使用双特异性配体将核酸有效递送至哺乳动物细胞。该双特异性配体包含(i)携带对细菌的小细胞表面结构具特异性的第一臂及(ii)携带对非吞噬哺乳动物细胞表面结构具特异性的第二臂，其可用于将小细胞靶向至特异性非吞噬哺乳动物细胞并引起非吞噬细胞内吞小细胞。

主权项

组合物在制备药物中的用途，所述组合物包含(i)源自细菌的小细胞，其含有治疗性核酸分子，及(ii)双特异性配体，其能够与所述小细胞表面成分及非吞噬哺乳动物细胞表面成分结合，其中所述双特异性配体对能激活受体介导的胞吞作用的哺乳动物细胞表面受体具特异性，所述药物用于通过将所述药物给予细胞、组织或器官而治疗疾病或改变特性的方法。