发明名称 Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B
摘要 <p>Un oligonucleótido antisentido dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica una apolipoproteína B humana, en donde dicho oligonucleótido es 100 % complementario de dicha molécula de ácido nucleico y es un oligonucleótido quimérico de cadena simple que tiene 20 nucleótidos de longitud y está compuesto por una región de espacio central que consiste en diez 2'-desoxinucleótidos flanqueados en ambos lados por flancos de cinco nucleótidos compuestos por 2'-metoxietil (2'-MOE) nucleótidos, y en donde las uniones entre nucleósidos son fosforotioato (P>=S) a lo largo del oligonucleótido, y en donde todos los restos de citidina son 5-metilcitidinas, y en donde dicho oligonucleótido se hibrida específicamente con, e inhibe la expresión de una molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína B humana, para usar en: (a) el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad o una afección asociadas a la apolipoproteína B que incluye metabolismo de lípidos anormal; (b) el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad o una afección asociadas a la apolipoproteína B que incluye metabolismo de colesterol anormal; (c) el tratamiento de un animal que tiene una afección asociada a la apolipoproteína B, en donde la afección es ateroesclerosis; (d) el tratamiento de un animal que tiene una afección asociada a la apolipoproteína B, en donde la afección es hiperlipidemia; (e) el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad asociada a la apolipoproteína B, en donde la enfermedad es diabetes; (f) el tratamiento de un animal que tiene una afección asociada a la apolipoproteína B, en donde la afección es obesidad; (g) el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad asociada a la apolipoproteína B, en donde la enfermedad es una enfermedad cardiovascular; (h) terapia o profilaxis, en donde dicho uso comprende modular los niveles de glucosa en un animal; (i) terapia o profilaxis, en donde dicho uso comprende modular los niveles de colesterol en suero en un animal; (j) terapia o profilaxis, en donde dicho uso comprende modular los niveles de lipoproteína en un animal; o (k) terapia o profilaxis, en donde dicho uso comprende modular los niveles de triglicéridos en suero en un animal.</p>
申请公布号 ES2546360(T3) 申请公布日期 2015.09.22
申请号 ES20090015376T 申请日期 2002.07.30
申请人 GENZYME CORPORATION 发明人 CROOKE, ROSANNE M.;GRAHAM, MARK J.
分类号 C07H21/00;C12N15/09;A61K31/7088;A61K31/7115;A61K31/712;A61K31/7125;A61K38/00;A61K48/00;A61P3/04;A61P3/06;A61P3/10;A61P9/10;C07H21/02;C07H21/04;C12N15/113 主分类号 C07H21/00
代理机构 代理人
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