| 发明名称 | 芳基硫酸酯酶A CNS递送的方法和组合物 | ||
| 摘要 | 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括芳基硫酸酯酶A(ASA)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗异染性脑白质营养不良。 | ||
| 申请公布号 | CN104857504A | 申请公布日期 | 2015.08.26 |
| 申请号 | CN201510172262.0 | 申请日期 | 2011.06.25 |
| 申请人 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 发明人 | N·萨拉马特·米勒;K·泰勒;P·坎波列托;Z·夏若克;J·潘;L·恰尔纳斯;T·L·莱特;P·加莱斯 |
| 分类号 | A61K38/46(2006.01)I;A61K9/00(2006.01)I;A61K9/19(2006.01)I;A61P25/00(2006.01)I;A61P7/10(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I | 主分类号 | A61K38/46(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人 | 邬玥;葛强 |
| 主权项 | 稳定制剂在生成用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)疾病的药物中的用途，其中所述制剂包含浓度大于或等于5mg/mL的芳基硫酸酯酶A(ASA)蛋白质，并且所述制剂中的磷酸盐浓度小于50mM。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||