发明名称 Expresión de una proteína mitocondrial mediante un enfoque alotópico mejorado
摘要 <p>Un vector de expresión adaptado al suministro eficiente y estable de una proteína al interior de la mitocondria de una célula de mamífero, en el que dicho vector comprende: - una secuencia de ácido nucleico de direccionamiento a la mitocondria (secuencia de ácido nucleico MTS), - una secuencia de ácido nucleico que codifica dicha proteína según el código genético universal (secuencia CDS), y - una secuencia de ácido nucleico 3', que está ubicada en 3' de dicha secuencia de ácido nucleico MTS y de dicha CDS, en el que dicha secuencia de ácido nucleico MTS es: - la secuencia de ADNc de una MTS de un ARNm codificado en el núcleo y dirigido a la mitocondria, o - un fragmento conservativo de dicha secuencia de ADNc, que se deriva de ésta mediante deleción de uno o varios nucleótidos, pero ha conservado una función de direccionamiento a la mitocondria, en el que dicha secuencia de ácido nucleico 3' es: - la secuencia de ADNc de la secuencia 3'UTR de un ARNm codificado en el núcleo y dirigido a la mitocondria, o - un fragmento conservativo de dicha secuencia de ADNc, que se deriva de ésta mediante deleción de uno o varios nucleótidos y que, cuando sustituye a la 3'UTR de tipo silvestre de dicho ARNm codificado en el núcleo y dirigido a la mitocondria, sigue permitiendo el direccionamiento mitocondrial del ARNm resultante, en el que dicha CDS es un ácido nucleico que codifica una proteína mitocondrial y en el que dicho vector no comprende ninguna secuencia que sería idéntica a: - la 3'UTR de un ARNm de origen natural que es un ARNm transcrito en el núcleo pero no dirigido a la mitocondria, o - la secuencia de ADNc de dicha secuencia 3'UTR, o - una secuencia de ADN transcrita en dicha 3'UTR de ARNm de origen natural, con lo que dicho vector no usa una vía de importación postraduccional, sino que usa una vía de importación por cotraducción desde el núcleo hasta dicha mitocondria.</p>
申请公布号 ES2541771(T3) 申请公布日期 2015.07.24
申请号 ES20060761969T 申请日期 2006.05.03
申请人 INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE) 发明人 CORRAL-DEBRINSKI, MARISOL;SAHEL, JOSÉ-ALAIN;KALTIMBACHER, VALÉRIE;BONNET, CRYSTEL
分类号 A61K48/00;C12N9/02;C12N15/85 主分类号 A61K48/00
代理机构 代理人
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