| 发明名称 |
用于杜显氏肌肉萎缩症（ＤＭＤ）之多重外显子跳跃组合物 |
| 摘要 |
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| 申请公布号 |
TWI488965 |
申请公布日期 |
2015.06.21 |
| 申请号 |
TW098136375 |
申请日期 |
2009.10.26 |
| 申请人 |
萨罗塔治疗公司 |
发明人 |
赛萨尼 彼得;科尔 瑞塞德 |
| 分类号 |
C12N15/11;A61K31/7115;A61K31/7125;A61P21/00 |
主分类号 |
C12N15/11 |
| 代理机构 |
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代理人 |
陈长文 台北市松山区敦化北路201号7楼 |
| 主权项 |
一种反义寡核苷酸，其包含20至35个吗啉基(morpholino)次单位，其由含磷次单位间键联连接，将一个次单位之吗啉基氮与相邻次单位之5'环外碳联接，其中该寡核苷酸包含至少17个选自于SEQ ID NO：277、287、290及291之序列之硷基，其中该反义寡核苷酸与人类肌缩蛋白(dystrophin)前mRNA结合以诱发外显子50略过(skipping)。
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| 地址 |
美国 |
