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La presente solicitud se refiere en general a proteínas de fusión terapéutica útiles para tratar enfermedades de almacenamiento lisosomal y métodos para tratar tales enfermedades. Proteínas de fusión terapéutica ejemplares comprenden una enzima lisosomal, una porción de objetivo lisosomal, por ejemplo, un péptido IGF-II, y un péptido espaciador. También se proporcionan composiciones y métodos para tratar Mucopolisacaridosis Tipo IIIB (Síndrome de Sanfilippo B), que comprenden una proteína de fusión terapéutica objetivo que comprende a-N-acetilglucosaminidasa (Naglu), una porción de objetivo lisosomal, por ejemplo, un péptido IGF-II, y un péptido espaciador. Reivindicación 1: Una proteína de fusión terapéutica objetivo caracterizada porque comprende (a) una enzima lisosomal, (b) una etiqueta de péptido que tiene una secuencia de aminoácido al menos 70 idéntica a los aminoácidos 8 - 67 de IGF-II humano maduro y (c) un péptido espaciador entre la enzima lisosomal y la etiqueta del péptido IGF-II, en donde el péptido espaciador comprende una o más secuencias de aminoácido GGGPS (SEC ID Nº 14) o GGGSP (SEC ID Nº 15), y opcionalmente además comprende una o más de (i) GAP (SEC ID Nº 9), (ii) GGGGS (SEC ID Nº 12), (iii) GGGS (SEC ID Nº 16), (iv) AAAAS (SEC ID Nº 17), (v) AAAS (SEC ID Nº 18), (vi) PAPA (SEC ID Nº 19), (vii) TPAPA (SEC ID Nº 20), (viii) AAAKE (SEC ID Nº 21) o (ix) GGGGA (SEC ID Nº 60). |
