導入遺伝子のヌクレアーゼ媒介標的化組み込みのための方法および組成物

摘要

細胞のゲノム内へのドナー分子の相同性非依存性標的化挿入のための方法および組成物が、本明細書に開示される。一局面において、２本鎖ポリヌクレオチドが提供され、この２本鎖ポリヌクレオチドは、外因性核酸配列と、１つ以上のヌクレアーゼに対する１つ以上の標的部位を含む配列とを含み、上記１つ以上の標的部位は、上記外因性核酸配列内にはなく、さらに、上記２本鎖ポリヌクレオチドは、相同アームを含まない。別の局面において、上記外因性核酸配列は、少なくとも１ｋｂの長さである。【選択図】 図１Ａ