基因治疗载体的广泛的基因递送

摘要

本发明涉及用于在哺乳动物中递送和表达治疗基因的改进的组合物和方法。更具体地，本发明源自于如下出乎意料的发现：当将治疗基因并入到病毒载体中并且施用到哺乳动物的CSF和血液两者中时，在哺乳动物中获得了显著的、大量的且广泛的治疗基因递送和表达。与施用到一个单一位点相比，这样的联合施用在哺乳动物中导致令人惊讶和显著的治疗益处，并且还使得能够使用降低剂量的病毒。本发明可用于任何哺乳动物(包括人类对象)，并特别适合于治疗其中需要治疗基因的广泛表达的多系统疾病例如运动神经元或溶酶体疾病。

主权项

一种在哺乳动物中表达治疗基因的方法，所述方法包括向所述哺乳动物的脑脊液和血液联合施用包含所述基因的可转移的病毒载体。