靶向PCSK9基因的脂质配制的DSRNA

摘要

本发明涉及使用靶向PCSK9基因的脂质配制的siRNA的组合物和方法。

主权项

一种包含核酸脂质颗粒的组合物，所述核酸脂质颗粒包含用于抑制细胞中人PCSK9基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中：所述核酸脂质颗粒包含脂质制剂，该脂质制剂包含45‑65mol％的阳离子脂质、5mol％至大约10mol％的非阳离子脂质、25‑40mol％的固醇和0.5‑5mol％的PEG或PEG修饰的脂质，所述dsRNA由有义链和反义链组成，并且有义链包含第一序列且反义链包含与SEQ ID NO:1523(5’‑UUCUAGACCUGUUUUGCUU‑3’)的至少15个连续核苷酸互补的第二序列，其中所述第一序列与所述第二序列互补，并且其中所述dsRNA的长度为15‑30个碱基对。