用于端粒酶抑制的改性寡核苷酸

摘要

本发明公开了包括共价共轭脂质部分的寡核苷酸部分的化合物。寡核苷酸部分包括与人端粒酶的RNA成分互补的序列。该化合物高效抑制细胞中的端粒酶活性并具有优良的细胞吸收特性。

主权项

一种化合物，由下述结构组成：O‑(x‑L)_n，其中：O是由下述序列组成的寡核苷酸GCTCTAGAATGAACGGTGGAAGGCGGCAGG；GTGGAAGGCGGCAGG；GGAAGGCGGCAGG；GTGGAAGGCGGCA；GTGGAAGGCGG；CGGTGGAAGGCGG；ACGGTGGAAGGCG；ACATTTTTTGTTTGCTCTAG；TAGGGTTAGACAA；GTTAGGGTTAG；GTTAGGGTTAGAC；CCCTTCTCAGTT；或CGCCCTTCTCAG；并进一步包括N3′→P5′氨基磷酸酯键合或N3′→P5′硫代氨基磷酸酯键合；x是酰胺键、甘油连接物或氨基甘油连接物；L是12‑24个碳的取代的或未取代的脂肪酸或脂肪酸衍生物；且n是1‑5的整数，其中如果n＞1，每个(x‑L)成分是可独立选择的。