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Una composición farmaceuticamente aceptable que comprende un compuesto 1, (R)-1-(2,2-difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-il)-N-(1-(2,3-dihidroxipropil)-6-fluoro-2-(1-hidroxi-2-metilpropan-2-il)-1H-indol-5-il)ciclopropancarboxamida y al menos un excipiente seleccionado entre: un relleno, un desintegrante, un surfactante, un deslizante y un lubricante, resultando la composición adecuada para ser administrada oralmente a un paciente que lo necesita para tratar una enfermedad mediada por CFTR tal como la Fibrosis Quística. También se describen métodos para tratar a un paciente que lo necesita los cuales incluyen administrar la composición farmacéutica de Compuesto 1. Reivindicación 1: Un método para tratar la fibrosis quística en un paciente, que comprende coadministrar: a) una composición farmacéutica que comprende 5 a 250 mg de (R)-1-(2,2-difluorobenzo[d][1,3]dioxol-5-il)-N-(1-(2,3-dihidroxipropil)-6-fluoro-2-(1-hidroxi-2-metilpropan-2-il]-1H-indol-5-il)ciclopropanocarboxamida (Compuesto 1) y un portador farmacéuticamente aceptable; y b) una composición farmacéutica que comprende 100 a 300 mg de N-(5-hidroxi-2,4-diterc-butil-fenil)-4-oxo-1H-quinolina-3-carboxamida (Compuesto 2) y un portador farmacéuticamente aceptable; en donde el paciente tiene un gen defectuoso que provoca una deleción de fenilalanina en la posición 508 de la secuencia de aminoácidos del regulador de la conductancia de la transmembrana de la fibrosis quística. Reivindicación 20: El método de la reivindicación 1, en donde el método comprende administrar un agente terapéutico adicional. Reivindicación 21: El método de la reivindicación 20, en donde el agente terapéutico adicional es un agente mucolítico, broncodilatador, un antibiótico, un agente anti-infeccioso, un agente antiinflamatorio, un modulador de CFTR distinto del Compuesto 2 o un agente nutricional. |
