| 发明名称 | 将基因转移到细胞、器官和组织的AAV载体组合物和方法 | ||
| 摘要 | 本发明涉及腺相关病毒(AAV)血清型AAV-Rh74及相关的AAV载体，和AAV-Rh74及相关的AAV载体介导的基因转移的方法和用途。特别地，AAV-Rh74将多核苷酸靶向至细胞、组织或器官，以表达(转录)编码治疗性蛋白质和肽的基因，和充当或者被转录成抑制性核酸序列的多核苷酸。 | ||
| 申请公布号 | CN104520428A | 申请公布日期 | 2015.04.15 |
| 申请号 | CN201380009944.9 | 申请日期 | 2013.02.19 |
| 申请人 | 费城儿童医院 | 发明人 | 凯瑟琳·A·海;费德里科·麦格兹;孙俊伟;菲利普·约翰逊 |
| 分类号 | C12N15/00(2006.01)I;A01N63/00(2006.01)I | 主分类号 | C12N15/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 上海胜康律师事务所 31263 | 代理人 | 李献忠 |
| 主权项 | 一种用于将异源多核苷酸序列输送或转移至哺乳动物中或哺乳动物的细胞中的方法，其包括向所述哺乳动物或所述哺乳动物的细胞施用腺相关病毒(AAV)载体，所述载体包含异源多核苷酸序列，从而将所述异源多核苷酸序列输送或转移至所述哺乳动物中或所述哺乳动物的细胞中。 | ||
| 地址 | 美国宾夕法尼亚州 | ||