| 发明名称 | 肺部递送mRNA至非肺靶细胞 | ||
| 摘要 | 本发明提供被配制成用于肺部施用的包含mRNA的组合物，以及将所述mRNA和/或所编码的蛋白质递送至非肺细胞或组织的相关方法。所述组合物和方法可用于预防或改善与所述mRNA编码的蛋白质相关联的疾病的症状。 | ||
| 申请公布号 | CN104519915A | 申请公布日期 | 2015.04.15 |
| 申请号 | CN201380039829.6 | 申请日期 | 2013.06.07 |
| 申请人 | 夏尔人类遗传性治疗公司;埃泽瑞斯公司 | 发明人 | M·哈特莱因;B·C·吉尔德;F·德罗莎;C·鲁道夫;C·普兰克 |
| 分类号 | A61K48/00(2006.01)I;A61K9/00(2006.01)I | 主分类号 | A61K48/00(2006.01)I |
| 代理机构 | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人 | 邬玥;葛强 |
| 主权项 | 一种将信使RNA(mRNA)递送至非肺细胞或组织的方法，其包括向所述肺部施用包含编码蛋白质的mRNA和脂质载体媒介物的组合物，其中向所述肺部施用导致将所述mRNA和/或所述蛋白质递送至非肺细胞或组织。 | ||
| 地址 | 美国马萨诸塞州 | ||