USE OF LYSOSOMAL ACID LIPASE FOR TREATING LYSOSOMAL ACID LIPASE DEFICIENCY IN PATIENTS
摘要
<p>본 발명은 유효한 투약량 빈도로 리소좀 산 리파제의 치료적 유효량을 포유류에게 투여하는 단계를 포함하는 LAL 결핍증의 치료방법을 제공한다. LAL 결핍증에 걸린 인간 환자에서 성장 및 간 기능을 개선시키고, LAL 조직 농도를 증가시키며, LAL 활성을 증가시키는 방법이 제공된다.</p>
