Métodos para tratar la esclerosis múltiple usando oligonucleótidos antisentido

摘要

Una composición farmacéutica que comprende un portador farmacéuticamente aceptable y una cantidad terapéuticamente efectiva de un oligonucleótido que tiene la estructura: **Fórmula** en la que a) cada una de las 19 uniones internucleotídicas del oligonucleótido es un diéster de fosforotioato ligado a O,O; b) los nucleótidos de las posiciones 1 a 3 del extremo 5' son ribonucleósidos modificados con 2'-O-(2-metoxietilo); c) los nucleótidos de las posiciones 4 a 12 del extremo 5' son 2'-desoxirribonucleósidos; d) los nucleótidos de las posiciones 13 a 20 del extremo 5' son ribonucleósidos modificados con 2'-O-(2-metoxietilo); y e) todas las citosinas (MeC) son 5-metilcitosinas, o una sal farmacéuticamente aceptable del oligonucleótido, para uso en la disminución o inhibición de la acumulación de nuevas lesiones cerebrales activas, disminución o inhibición de un aumento en el volumen de lesiones cerebrales potenciadas con gadolinio, y reducción de la tasa de recidiva en un sujeto humano afectado con una forma recidivante de la esclerosis múltiple, en la que la composición farmacéutica se administra periódicamente al sujeto humano para de este modo disminuir o inhibir la acumulación de nuevas lesiones cerebrales activas, disminuir o inhibir un aumento del volumen de las lesiones cerebrales potenciadas con gadolinio, y reducir la tasa de recidiva en un sujeto humano afectado con la forma recidivante de la esclerosis múltiple.