| 发明名称 |
NUCLEIC ACIDS AND METHODS FOR THE TREATMENT OF POMPE DISEASE |
| 摘要 |
The invention relates to nucleic acids and methods for restoring acid alpha-glucosidase (GAA) activity in patients with Pompe disease using splice-switching technology. |
| 申请公布号 |
WO2015036451(A1) |
申请公布日期 |
2015.03.19 |
| 申请号 |
WO2014EP69325 |
申请日期 |
2014.09.10 |
| 申请人 |
SYNTHENA AG |
发明人 |
GARCIA, LUIS;AVRIL, AURÉLIE |
| 分类号 |
C12N15/113;A61K31/7088;C12N15/11 |
主分类号 |
C12N15/113 |
| 代理机构 |
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代理人 |
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| 主权项 |
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| 地址 |
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