生物活性ＲＮＡの送達のための組成物及び方法

摘要

生物活性ＲＮＡ分子の細胞への送達のための新規な化合物、組成物及び方法を提供する。具体的には、本発明は、生物活性ＲＮＡの細胞への送達に有用な新規な核酸分子、ポリペプチド及びＲＮＡ−タンパク質複合体、並びにそれらをコードするポリヌクレオチドを提供する。本発明はまた、そのポリヌクレオチドを発現するためのベクターをも提供する。更に、本発明は、トランスフェクション試薬として使用され得る新規な化合物及びベクターを含む細胞及び組成物を提供する。本発明は、それらの化合物、ベクター、細胞及び組成物の作製方法を更に提供する。更に、生物活性ＲＮＡ分子を細胞及び／又は組織に送達するためのベクター及び方法が提供される。新規な化合物、ベクター、細胞及び組成物は、例えば、対象又は生物における疾患、障害又は状態の診断、予防、寛解及び／又は治療における標的遺伝子発現を調節するために生物活性ＲＮＡ分子を細胞に送達する場合に有用である。