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<p>Una molécula de ácido nucleico monocatenario que comprende una secuencia inhibidora de la expresión que inhibe la expresión de un gen diana, donde: - la molécula comprende: una región (Xc); una región de ligador (Lx), una región interna (Z) que comprende la secuencia inhibidora de la expresión y que está compuesta de una región (X) y una región (Y), una región de ligador (Ly) y una región (Yc) en este orden; - la región (Xc) es complementaria a la región (X); - la región (Yc) es complementaria a la región (Y); y - la región de ligador (Lx) se representa por la siguiente fórmula (I):**Fórmula** en la que: X1 y X2 son cada uno independientemente H2, O, S o NH; Y1 y Y2 son cada uno independientemente un enlace sencillo, CH2, NH, O o S; R3 es un átomo de hidrógeno o sustituyente que está unido a C-3, C-4, C-5 o C-6 sobre un anillo A; L1 es una cadena de alquileno compuesta por n átomos, y un átomo de hidrógeno sobre un átomo de carbono del alquileno puede o puede no estar sustituido con OH, ORa, NH2, NHRa, NRaRb, SH o SRa, o L1 es una cadena de poliéter obtenida sustituyendo al menos un átomo de carbono sobre la cadena de alquileno con un átomo de oxígeno, a condición de que: cuando Y1 sea NH, O o S, un átomo unido a Y1 en L1 sea carbono, un átomo unido a OR1 en L1 sea carbono y los átomos de oxígeno no sean adyacentes entre sí; L2 es una cadena de alquileno compuesta por m átomos, y un átomo de hidrógeno sobre un átomo de carbono del alquileno puede o puede no estar sustituido con OH, ORc, NH2, NHRc, NRcRd, SH o SRc, o L2 es una cadena de poliéter obtenida sustituyendo al menos un átomo de carbono sobre la cadena de alquileno con un átomo de oxígeno, a condición de que: cuando Y2 sea NH, O o S, un átomo unido a Y2 en L2 sea carbono, un átomo unido a OR2 en L2 sea carbono y los átomos de oxígeno no sean adyacentes entre sí; Ra, Rb, Rc y Rd son cada uno independientemente un sustituyente o un grupo protector; l es 1 o 2; m es un número entero en el intervalo de 0 a 30; n es un número entero en el intervalo de 0 a 30; las regiones (Xc) y (X) están cada una ligadas a la región de ligador (Lx) mediante -OR1- o -OR2-; y R1 y R2 pueden o pueden no estar presentes, y cuando están presentes, R1 y R2 son cada uno independientemente un residuo de nucleótido o la estructura de fórmula (I).</p> |
