作为脊髓性肌萎缩治疗剂的4-氨基吡啶

摘要

已发现K+通道的药物抑制(使用FDA批准的广谱K+通道拮抗剂4-AP)积极地有益于smn突变体表型，结果与为SMN消耗的关键性后果的运动回路通过它们的中间神经元或感觉神经元输入产生的缺陷型兴奋性相一致。基于这些发现，本发明的特定实施方案涉及给药治疗有效量的一种以上的钾通道拮抗剂的SMA治疗方法，所述钾通道拮抗剂包括4-氨基吡啶、4-(二甲基氨基)吡啶、4-(甲基氨基)吡啶和4-(氨基甲基)吡啶。其它实施方案涉及包括两种以上的钾通道拮抗剂的新药物制剂。

主权项

一种方法，其包括鉴定患有脊髓性肌萎缩的受试者，和向所述受试者给药治疗有效量的K+通道拮抗剂。