| 摘要 |
1. Полинуклеотид или его соль, причем полинуклеотид содержит полинуклеотид смысловой цепи, соответствующий гену-мишени, и полинуклеотид антисмысловой цепи, имеющий нуклеотидную последовательность, комплементарную полинуклеотиду смысловой цепи, где 5'-конец полинуклеотида антисмысловой цепи и 3'-конце полинуклеотида смысловой цепи связаны через линкер с образованием фосфодиэфирной структуры на каждом из этих концов, причем линкер имеет структуру, соответствующую следующей формуле:[Формула 1]где атом кислорода, связанный с фенильной группой, связан с 5'-концом антисмысловой цепи с образованием фосфодиэфирной структуры;любой из R, Rи Rобозначает структуру, соответствующую следующей формуле:-L-(CH)-L2-L-(CHCHO)-(CH)-O→гдеm обозначает целое число от 0 до 4,n1 обозначает целое число от 0 до 4,n2 обозначает 0 или целое число от 2 до 10,Lобозначает одинарную связь или -O-,Lобозначает одинарную связь или -CH(-NH-L-R)-,Lобозначает одинарную связь, -(C=O)-NH- или -NH-(C=O)-,начинающиеся с L,при условии, что если Lне является одинарной связью, тогда n2 обозначает целое число от 2 до 10,при условии, что, если каждый из Lи Lпредставляет собой одинарную связь, m равно 1 и каждый из n1 и n2 равен 0, тогда L-O→ обозначает -CH(COOH)NH-(аминокислотный остаток)-Ser,-CH(COOH)NH-(аминокислотный остаток)-Thr,-CH(NH)CO-(аминокислотный остаток)-Ser или-CH(NH)CO-(аминокислотный остаток)-Thr, где часть гидроксигруппы этого серина или треонина связана с 3'-концевой фосфатной группой полинуклеотида смысловой цепи, и аминогруппа этого серина или треонина может быть дополнительно замещена ацильной группой, j обозначает целое число от 0 до 2,Lобозначает одинарную связь, метиленовую группу, полиметиленовую группу, имею |
