ФУНКЦИОНАЛЬНО-МОДИФИЦИРОВАННЫЕ ОЛИГОНУКЛЕОТИДЫ И ИХ СУБЪЕДИНИЦЫ

摘要

Представлены функционально-модифицированные аналоги олигонуклеотидов, включающие модифицированные межсубъединичные связи и/или модифицированные 3'- и/или 5'-концевые группы. Раскрытые соединения применимы для лечения заболеваний, где ингибирование экспрессии белков или коррекция продуктов сплайсинга искаженной мРНК создает благоприятные терапевтические эффекты.