| 摘要 |
1. Способ модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида альфа-L-идуронидазы (IDUA) в биологической системе, включающий: осуществление контакта указанной системы с по меньшей мере одним антисмысловым олигонуклеотидом длиной от 5 до 30 нуклеотидов, при этом последовательность указанного по меньшей мере одного олигонуклеотида по меньшей мере на 50% идентична последовательности обратного комплемента природной антисмысловой последовательности полинуклеотида альфа-L-идуронидазы (IDUA); с обеспечением тем самым модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида альфа-L-идуронидазы (IDUA).2. Способ модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида альфа-L-идуронидазы (IDUA) в биологической системе по п.1, включающий: осуществление контакта указанной биологической системы с по меньшей мере одним антисмысловым олигонуклеотидом длиной от 5 до 30 нуклеотидов, при этом последовательность указанного по меньшей мере одного олигонуклеотида по меньшей мере на 50% идентична последовательности обратного комплемента полинуклеотида, содержащего от 5 до 30 последовательных нуклеотидов в пределах нуклеотидов природного антисмыслового транскрипта: 1-2695 последовательности SEQ ID NO: 2, или 1-2082 последовательности SEQ ID NO: 3, или 1-322 последовательности SEQ ID NO: 4, или 1-677 последовательности SEQ ID NO: 5, или 1-716 последовательности SEQ ID NO: 6, или 1-466 последовательности SEQ ID NO: 7; или 1-1255 последовательности EQ ID NO: 8; или 1-2739 последовательности SEQ ID NO: 9, с обеспечением тем самым модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида альфа-L-идуронидазы (IDUA).3. Способ модулирования функции и/или экспрессии полинуклеотида альфа-L-идуронидазы (IDUA) в клетках или |
